Маршрутизация пациентов для получения генотерапии препаратом Деландистроген моксепарвовек (Элевидис) через фонд «Круг добра»

Категории пациентов, которым показано назначение лекарственного препарата Деландистроген моксепарвовек (Элевидис):

Амбулаторный ребенок мужского пола в возрасте на момент введения препарата Деландистроген моксепарвовек* от 4 лет до 8 лет 11 месяцев 29 дней с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД*) с подтвержденной мутацией в гене DMD (подтверждена методами MLPA или секвенирования нового поколения с валидированием по Сенгеру).
Отсутствие у ребенка делеции, затрагивающей экзон 8 и/или экзон 9 в гене DMD.
Ребенок, ранее не получавший патогенетическую или генозаместительную терапию, направленную на увеличение продукции дистрофина.
Ребенок, не имеющий доступного другого вида патогенетического лечения мышечной дистрофии Дюшенна.
У ребенка отсутствует общие связывающие антитела к AAVrh74.
Наличие заключения консилиума федерального центра, который руководствуется инструкцией по применению препарата (НМИЦ «Здоровья детей» Минздрава России, или Российская детская клиническая больница РНИМУ им.Н.И.Пирогова, или НИКИ педиатрии и детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева).
Наличие письменного отказа от другого вида патогенетической терапии, направленной на увеличение продукции дистрофина.

*при сомнительных случаях относительно клинической формы Дюшенна или Беккера – заключение консилиума 3х Федеральных центров

Данная информация также размещена на сайте фонда «Круг добра».

Алгоритм действий

Шаг 1

Имея генетический тест на русском языке, подтверждающий мутацию, подходящую под критерии, установленные фондом «Круг добра» (см. выше), в поликлинике оформить документы для госпитализации в один из федеральных центров, указанных в ссылке критерии «Круга добра». Перечень документов для госпитализации указан на сайте Федеральных центров.

Шаг 2

Обратиться в федеральный центр (список ниже) — если ранее госпитализировались в один из центров, то обращаетесь туда же. Невролог в регионе отправляет запрос в федеральный центр с просьбой о госпитализации или возможной предварительной телемедицинской консультации.

Шаг3

Получив ответ ФЦ о дате госпитализации, готовим необходимый пакет справок и документов к дате госпитализации. Для организации трансфера в федеральный центр вас могут направить в Программу поддержки пациентов с МДД «Шаг за шагом» (Приложение 1).

В назначенный день пациент с законным представителем пребывает в федеральный центр. Пациенту проводят необходимые обследования и консультации. При выписке родители/законные представители получают заключение федерального центра.

Шаг 4

По возвращении в регион заключение необходимо передать региональному неврологу, направившему в федеральный центр или главному специалисту по детской неврологии в регионе для прохождения врачебной комиссии и оформления локальным Департаментом здравоохранения заявки в «Круг добра» на обеспечение терапией.

Документы, необходимые для подачи заявки от медицинской организации на получение лекарственной терапии через фонд «Круг добра», вы можете посмотреть в Приложении 2 или по ссылке.

После получения подтверждения от «Круга добра» федеральный центр или региональный невролог информирует пациента о дате следующей госпитализации для получения терапии.

Важно:
После введения препарата Элевидис необходимо строго соблюдать рекомендации и назначения врачей, особенно в отношении стероидной терапии, не принимать самостоятельных решений о снижении дозировок или изменения режима приема назначенных препаратов.
Минимум в течение 12 недель после инфузии препаратом Элевидис пациенту необходим регулярный (еженедельный) контроль лабораторных показателей, указанных в выписке из федерального центра.
Любые коррекции назначенной терапии проводятся региональным неврологом и врачом федерального центра.
Ввиду рисков возможных побочных явлений и сниженного иммунитета в связи с применением повышенных дозировок стероидов необходимо 3 месяца оставаться в своем регионе, избегать многолюдных мероприятий и не планировать поездок, оставаться в своем регионе и держать связь с федеральным центром и лечащим врачом.
Информировать федеральный центр по планам поездок за рубеж, приему новых препаратов и изменению лабораторных показателей.

Приложение 1. Программа «Шаг за шагом»

Приложение 2. Документы, необходимые для подачи заявки от медицинской организации на получение лекарственной терапии через фонд «Круг добра»

источник: единый перечень документов для обеспечения пациентов незарегистрированными лекарственными препаратами на сайте фонда «Круг добра»)

Копия свидетельства о рождении и паспорта с указанием регистрации ребенка по месту жительства (старше 14 лет).
Копия паспорта законного представителя ребенка с указанием регистрации по месту жительства.
Страховой номер индивидуального лицевого счета в системе обязательного пенсионного страхования ребенка.
Страховой номер индивидуального лицевого счета в системе обязательного пенсионного страхования законного представителя ребенка (обязателен для внесения в «Информационный ресурс»).
Копия полиса обязательного медицинского страхования пациента.
Информированное добровольное согласие на обработку персональных данных, а также на фото и видеосъемку.
Согласие на обработку персональных данных, разрешенных для распространения.
Выписка из медицинской карты ребенка давностью не более 1 месяца (берется по месту жительства).
Копия результатов генетического анализа в соответствии с требованиями для данной категории детей.
Копия заключения федерального консилиума, оформленного в соответствии с законодательством РФ.
Копия Заключения Врачебной комиссии медицинской организации по месту жительства о наличии медицинских показаний для обеспечения лекарственным препаратом давностью не более 6 месяцев.

Маршрутизация пациентов для получения генотерапии препаратом Деландистроген моксепарвовек (Элевидис) через фонд «Круг добра»