Уолтем, Массачусетс, 4 августа 2025 г. (GLOBE NEWSWIRE) — Dyne Therapeutics, Inc. (Nasdaq: DYN), компания, специализирующаяся на клинических исследованиях, фокусируется на обеспечении функционального улучшения для людей с генетически обусловленными нервно-мышечными заболеваниями. Компания сегодня объявила о том, что FDA присвоило препарату DYNE-251 статус «прорывной терапии» для пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), поддающейся лечению методом пропуска экзона 51. Присвоение статуса основано на данных текущего клинического исследования DELIVER. (Список делеций, потенциально корректируемых пропуском 51, можно посмотреть здесь.
«Присвоение DYNE-251 статуса прорывной терапии свидетельствует о его потенциале как терапии нового поколения, разработанной для достижения значительного улучшения функционального состояния пациентов с МДД, у которых пропуск экзона 51 может привести к выработке практически полноразмерного дистрофина», — заявил Дуг Керр, доктор медицинских наук, доктор философии, главный врач Dyne. «Как мы уже сообщали ранее, DYNE-251 продемонстрировал устойчивое улучшение функционального состояния пациентов в течение 18 месяцев согласно оценке по таким ключевым показателям, как время подъёма из положения лежа на спине и скорость ходьбы (95-й центиль). Наблюдаемый уровень экспрессии практически полноразмерного дистрофина знаменует собой значительный шаг вперёд и потенциально способен обеспечить существенные преимущества для пациентов.
Обе ведущие программы компании Dyne теперь имеют FDA статус «прорыв в терапии», причём препарат DYNE-101 ранее в этом году получил статус «прорыв в терапии» миотонической дистрофии 1-го типа (СД1). FDA присваивает статус «прорыв в терапии» для ускорения разработки и рассмотрения препаратов, предназначенных для лечения тяжёлых заболеваний, при наличии предварительных клинических данных, указывающих на то, что препарат может продемонстрировать значительное улучшение по сравнению с существующими по одной или нескольким клинически значимым конечным точкам. Этот статус даёт DYNE-251 преимущества в США, включая:
— Расширенная поддержка FDA, включая участие высшего руководства для управления как эффективностью разработки, так и принятием решений.
— Своевременное и частое взаимодействие с экспертами FDA по вопросам дизайна клинических испытаний и регуляторной стратегии.
— Право на скользящее и приоритетное рассмотрение, потенциально сокращающее сроки рассмотрения заявки на получение биологической лицензии (BLA) с 12 до 8 месяцев.
Комментарий от БФ «Гордей»
Гремякова Т.А. Начальник детского высокотехнологичного нейро-мышечного центра ЦКБ УДП РФ, президент БФ «Гордей»
В январе 2023 г. на школе по патогенетической терапии, которую проводил БФ «Гордей», впервые были представлены данные о препаратах компании Dyne Therapeutics. Компания применила общий подход к созданию линейки препаратов для пропуска экзонов 51, 53, 44. Первым проходил доклинические исследования на приматах препарат для пропуска экзона 51, демонстрируя безопасность, высокий уровень экспрессии дистрофина и клиническую эффективность уже через два месяца применения.
Проблема препаратов первого поколения, которые используются в настоящее время — трудности проникновения в мышечные клетки, быстрое вымывание из организма, невысокий уровень синтеза дистрофина и необходимость еженедельных инфузий.
Исследуемый препарат относится уже ко второму поколению лекарств для МДД — частота инфузий — раз в месяц. Компанией заявляется и его более высокая эффективность. В качестве общей платформы разработчики использовали фрагменты антител к белку трансферрину, избирательно представленному на поверхности мышечных клеток, что должно обеспечить более эффективную целевую доставку активного вещества PMO, который, собственно, и осуществляет пропуск экзона 51, в мышцы и более длительное его персистирование в организме. Высокие уровни экспрессии дистрофина были показаны не только в скелетных мышцах, но и в сердце и диафрагме приматов. За два года компания вышла на клинические исследования, успешно провела их 1 и 2 фазы, показала безопасность и эффективность препарата, получила положительный отклик от регуляторных органов США и ЕС.
Имеется вопрос к заявлению компании о том, что будет синтезироваться практически полноразмерный дистрофин: это зависит от размера мутации в гене DMD — у каждого ребёнка будет синтезироваться свой уникальный дистрофин, что может влиять на его итоговую эффективность. Но наличие любого укороченного дистрофина всегда разительно меняет течение МДД и делает течение болезни гораздо более доброкачественным.
Будем надеяться на то, что в третьей фазе исследования предварительные данные подтвердятся и разработчики получат одобрение регуляторных органов на право применения препарата в терапевтических целях уже в 2026 г. В линейке препаратов компании также представлены препараты для пропуска экзонов 53 и 44.