Новости
2025-07-29 00:00 «Элевидис»: держим в курсе

Заявление компании Sarepta о возобновлении поставок и лечения препаратом Элевидис для амбулаторных пациентов с МДД

FDA рекомендует компании Sarepta возобновить поставки препарата ЭЛЕВИДИС для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна
28.07.2025
— Компания благодарит FDA за оперативное и всестороннее рассмотрение имеющейся информации

— Поставки препарата в учреждения здравоохранения возобновятся в ближайшее время

— Sarepta и FDA продолжат диалог о дальнейших шагах в вопросах безопасности и подходах к снижению рисков для неамбулаторных пациентов

КЕМБРИДЖ, Массачусетс — (BUSINESS WIRE) 28 июля 2025 г.
Компания Sarepta Therapeutics, Inc., лидер в области прецизионной генетической медицины для редких заболеваний, сегодня объявила о том, что FDA (Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США) уведомило Sarepta о возможности отмены добровольной приостановки поставок препарата Элевидис (деландистроген моксепарвовек) для амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна.

Компания Sarepta в ближайшее время возобновит поставки препарата Элевидис в учреждения здравоохранения для лечения амбулаторных пациентов с МДД.
«На прошлой неделе, по предложению FDA, компания Sarepta приняла непростое решение приостановить поставки препарата Элевидис, чтобы предоставить FDA возможность завершить анализ имеющейся информации о безопасности. Мы очень рады, что FDA решило быстро и всесторонне завершить этот анализ и рекомендует нам снять добровольную приостановку и возобновить поставки препарата Элевидис для амбулаторных пациентов.

Оперативное рассмотрение FDA свидетельствует о приверженности организации делу защиты пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна, которую разделяет и Sarepta",
— заявил Дуг Ингрэм, генеральный директор Sarepta.
«Мы с нетерпением ждем совместной работы с FDA над обновлением информации о безопасности препарата Элевидис и обсуждением подхода к снижению рисков для неамбулаторных пациентов, поставки которых приостановлены в ожидании результатов этих обсуждений».
Анализ данных по безопасности препарата среди амбулаторных пациентов, проведенный FDA, включал случай 8-летнего ребенка в Бразилии, причину смерти которого местные органы здравоохранения сочли не связанной с лечением препаратом Элевидис. Расследование FDA пришло к выводу, что смерть не была связана с лечением Элевидис, и подтвердило, что компания Sarepta может возобновить поставки.

Пациенты и врачи могут получить дополнительную информацию об Элевидис на сайте www.SareptAssist.com или по телефону 1−888−727−3782.

Элевидис — единственный одобренный препарат генной терапии для семей и детей с мышечной дистрофии Дюшенна — редкого, прогрессирующего и в конечном итоге фатального заболевания. Мы по-прежнему привержены тесному сотрудничеству с FDA, чтобы гарантировать, что все решения принимаются на научной основе и в интересах пациентов, учитывая настоятельную потребность этих семей в доступе к терапии, изменяющей течение заболевания.

перевод письма выполнен медицинским директором фонда «Гордей» Т.А. Гремяковой
Комментарий от БФ «Гордей»

Гремякова Т. А. Начальник детского высокотехнологичного нейромышечного центра ЦКБ УДП РФ, президент БФ «Гордей»
Ситуация с проблемами безопасности препарата Элевидис для амбулаторных детей, связанная со смертью ребенка, получившего лечение в Бразилии, в этот раз разрешилась в пользу возобновления поставок и терапии амбулаторных детей с МДД.

В России это когорта детей от 4 лет до 9 лет и 1 месяца.

Напоминаем родителям: в борьбе с таким тяжелым заболеванием, как МДД, иногда приходится использовать препараты и дозировки, которые несут потенциальный риск для здоровья детей. Призываем семьи ответственно относиться к лечению и связанным с ним рисками, неукоснительно соблюдать стероидные протоколы безопасности, понимать, что каждое происшествие с терапией по любой причине может привести к полному запрету на нее для всего Дюшенновского сообщества не только в России, но и в мире.