Компания Roche предоставляет обновленную информацию
о безопасности генной терапии Элевидис™
для лечения мышечной дистрофии Дюшенна у неходячих пациентов
[Специальное объявление в соответствии со статьей 53 перечня правил (LR)]
Официальное заявление компании, переведено и подготовлено фондом Гордей:
— После двух случаев фатальной острой печеночной недостаточности и их тщательного клинического разбора была проведена повторная оценка соотношения пользы и риска при использовании
Элевидиса для лечения неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
— Вступает в силу немедленно: введение препарата неходячим пациентам, независимо от возраста, в клинических условиях приостановлено; введение препарата неходячим пациентам в коммерческих условиях прекращено.
— Компания Roche тесно сотрудничает с соответствующими органами здравоохранения, исследователями и врачами, выписывающими рецепты, чтобы обеспечить их информированность и внести соответствующие изменения в уход за пациентами.
— Соотношение пользы и риска при лечении Элевидисом у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна остается положительным, а рекомендации по лечению не меняются.
Элевидиса для лечения неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД).
— Вступает в силу немедленно: введение препарата неходячим пациентам, независимо от возраста, в клинических условиях приостановлено; введение препарата неходячим пациентам в коммерческих условиях прекращено.
— Компания Roche тесно сотрудничает с соответствующими органами здравоохранения, исследователями и врачами, выписывающими рецепты, чтобы обеспечить их информированность и внести соответствующие изменения в уход за пациентами.
— Соотношение пользы и риска при лечении Элевидисом у амбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна остается положительным, а рекомендации по лечению не меняются.
Базель, 15 июня 2025 г.
Компания Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) сегодня объявила о новых ограничениях дозировки, вступающих в силу немедленно, для Элевидис™ (деландистрогена моксепарвовека) для неамбулаторных пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД), независимо от возраста, как в клинических, так и в коммерческих условиях. В коммерческих условиях неамбулаторные пациенты больше не должны получать Элевидис. В условиях клинических исследований набор и введение препарата неамбулаторным пациентам будет немедленно приостановлено до тех пор, пока в протокол исследования не будут внедрены дополнительные меры по снижению рисков (например, иммуномодулирующее лечение). Органы здравоохранения, исследователи и врачи информируются с тем, чтобы можно было быстро скорректировать уход за пациентами.
Это решение принято после тщательной оценки двух случаев фатальной острой печеночной недостаточности (ОПН) у неамбулаторных пациентов, выявленного риска применения Элевидиса и других генных терапий с использованием ААV (аденоассоциированные вирусы), что привело к переоценке соотношения пользы и риска как неблагоприятного для неамбулаторных пациентов с МДД.
Новые ограничения по использованию препарата не влияют на лечение амбулаторных пациентов с МДД любого возраста, а соотношение пользы и риска для них остается положительным.
Это решение принято после тщательной оценки двух случаев фатальной острой печеночной недостаточности (ОПН) у неамбулаторных пациентов, выявленного риска применения Элевидиса и других генных терапий с использованием ААV (аденоассоциированные вирусы), что привело к переоценке соотношения пользы и риска как неблагоприятного для неамбулаторных пациентов с МДД.
Новые ограничения по использованию препарата не влияют на лечение амбулаторных пациентов с МДД любого возраста, а соотношение пользы и риска для них остается положительным.
«Мы глубоко опечалены потерей этих двух молодых людей и работаем над снижением любых рисков, связанных с использованием Элевидиса», — сказал Леви Гарравей, доктор медицины, доктор философии, главный врач и руководитель отдела глобальной разработки продуктов компании Roche. «Безопасность пациентов всегда является нашим наивысшим приоритетом. Поэтому мы рекомендовали немедленно прекратить лечение Элевидисом у неамбулаторных пациентов».
МДД — это редкое генетическое заболевание, вызывающее атрофию мышц, которое быстро прогрессирует с раннего детства. МДД в основном поражает мальчиков, 1 из 5000 мальчиков, рожденных в мире, страдает Дюшенном. Все люди с МДД в конечном итоге теряют способность ходить, а также функции верхних конечностей, легких и сердца.
На сегодняшний день известны два фатальных случая ОПН из примерно 140 неходячих пациентов, получавших лечение Элевидисом по всему миру. После первого фатального случая ОПН европейские регулирующие органы потребовали от Roche и Sarepta временно заморозить клинические исследования Элевидиса 104 (NCT06241950), 302 (ЭНВОЛ, NCT06128564) и 303 (исследование ENVISION 303, NCT05310071). Временные клинические задержки все еще действуют. За пределами Европы введение препарата приостановлено, изменения для испытания ENVISION вступают в силу немедленно. Ограничения по введению препарата также вступят в силу для коммерческих неамбулаторных пациентов.
Препарат Элевидис для лечения МДД был одобрен регулирующими органами в восьми странах присутствия компании Roche, включая Бахрейн, Бразилию, Израиль, Японию, Кувейт, Оман, Катар и ОАЭ.
В 2019 году компания Roche заключила глобальное соглашение о сотрудничестве с компанией Sarepta Therapeutics, Inc. для коммерциализации Элевидис за пределами США. Roche и Sarepta совместно управляют клиническими исследованиями Элевидис. Roche является спонсором исследования ENVOL; Sarepta является спонсором всех остальных исследований.
Для получения более подробной информации посетите сайт www.roche.com.
Все товарные знаки, использованные или упомянутые в настоящем пресс-релизе, защищены законом.
На сегодняшний день известны два фатальных случая ОПН из примерно 140 неходячих пациентов, получавших лечение Элевидисом по всему миру. После первого фатального случая ОПН европейские регулирующие органы потребовали от Roche и Sarepta временно заморозить клинические исследования Элевидиса 104 (NCT06241950), 302 (ЭНВОЛ, NCT06128564) и 303 (исследование ENVISION 303, NCT05310071). Временные клинические задержки все еще действуют. За пределами Европы введение препарата приостановлено, изменения для испытания ENVISION вступают в силу немедленно. Ограничения по введению препарата также вступят в силу для коммерческих неамбулаторных пациентов.
Препарат Элевидис для лечения МДД был одобрен регулирующими органами в восьми странах присутствия компании Roche, включая Бахрейн, Бразилию, Израиль, Японию, Кувейт, Оман, Катар и ОАЭ.
В 2019 году компания Roche заключила глобальное соглашение о сотрудничестве с компанией Sarepta Therapeutics, Inc. для коммерциализации Элевидис за пределами США. Roche и Sarepta совместно управляют клиническими исследованиями Элевидис. Roche является спонсором исследования ENVOL; Sarepta является спонсором всех остальных исследований.
Для получения более подробной информации посетите сайт www.roche.com.
Все товарные знаки, использованные или упомянутые в настоящем пресс-релизе, защищены законом.
Roche Global Media Relations
Телефон: +41 61 688 8888 / электронная почта: media. relations@roche.com
Телефон: +41 61 688 8888 / электронная почта: media. relations@roche.com
Комментарий Татьяны Андреевны Гремяковой, медицинского директора фонда «Гордей»:
Элевидис — не волшебная таблетка
Летом 2023 г. Элевидис прошел ускоренную процедуру одобрения FDA и был разрешен к применению в США. В России Элевидис впервые ввели летом 2024 г. 5-летнему Льву из Когалыма, оплатил лечение фонд «Круг добра». Сейчас в Росии таких пациентов уже более 100. Расширен возраст детей — теперь препарат в России могут получить дети не до 6, а до 9 лет.
Об Элевидисе говорят как о существенном прорыве в терапии миодистрофии Дюшенна и называют лекарством, которое дает надежду. Однако не все так просто. Несмотря на то, что он позиционируется как универсальный препарат, есть ограничения по типу, локализации мутаций, возрасту. Есть вопросы и к его долгосрочной эффективности: поскольку препарат применяется недавно, пока сложно дать прогноз о том, как долго лекарство будет сдерживать симптомы миодистрофии Дюшенна.
После сегодняшнего заявления компании Рош о втором смертельном случае неамбулаторного пациента в результате острой печеночной недостаточности добавляются данные о том, что препарат имеет серьезные ограничения по когорте пациентов. Он может быть смертельно опасен тогда, когда МДД уже значительно разрушила мышцы и организм больного ослаблен.
Для врачей и родителей это еще один сигнал о том, что Элевидис — не волшебная таблетка: «Встань и иди», с таким тяжелым заболеванием, как МДД, нужно быть максимально ответственным и соблюдать протокол ведения пациентов после введения препарата. И да, к сожалению, Элевидис подходит и может помочь не всем пациентам с МДД.