Федеральная телефонная линия
8(800)600-36-02
О стероидах
«Золотым» стандартом медикаментозной стероидной помощи являются глюкокортикостероиды.
МДД относится к орфанным и до сих пор неизлечимым заболеваниям. Миодистрофия Дюшенна — генетический «убийца» мальчиков №1 в мире. Однако, при своевременно начатой базовой стероидной терапии можно существенно увеличить продолжительность и качество жизни пациентов с МДД. «Золотым» стандартом такой медикаментозной стероидной помощи являются глюкокортикостероиды (преднизолон и дефлазакорт).
Глюкороктикостероиды являются системными противовоспалительными препаратами и снижают дегенерацию мышечных клеток, они оказывают влияние на патогенез МДД следующими способами:
- активируют пути кальциневрин/NF-AT,
- уменьшают некроз мышц и воспаление за счет модулирования клеточного ответа на воспаление,
- усиливают пролиферацию миогенных стволовых клеток-предшественников или миобластов и, таким образом, усиливают регенерацию и рост мышц,
- снижают скорость распада мышечных клеток, действуя как прямой модификатор транскрипции, повышая экспрессию дистрофина в пораженных мышечных волокнах или увеличивая синтез синергетических молекул, таких как мышечные гликопротеины, которые дополняют действие дистрофина,
- обладают иммунодепрессивной функцией: снижают количество Т-клеток.
В недавно опубликованных результатах ретроспективного клинического исследования для 435 мальчиков с МДД еще раз представлены убедительные данные о том, что дефлазакорт по сравнению с преднизолоном в большей степени обеспечивает сохранность способности ходить у таких больных. Средний возраст потери способности передвигаться составил 15,6 лет среди пациентов, принимавших дефлазакорт, и 13,5 лет у пациентов, принимавших преднизон.
Дефлазакорт также был связан с более низким риском формирования сколиоза, более высоким процентом безжировой массы тела, более низким ростом и меньшим весом. Выводы данного исследования – полученные результаты дополняют реальные доказательства, связывающие дефлазакорт с улучшенными клиническими результатами при МДД.
Дефлазакорт также был связан с более низким риском формирования сколиоза, более высоким процентом безжировой массы тела, более низким ростом и меньшим весом. Выводы данного исследования – полученные результаты дополняют реальные доказательства, связывающие дефлазакорт с улучшенными клиническими результатами при МДД.
Следует отдельно отметить тот факт, что глюкокортикостероиды является базовой терапией для существующих таргетных генотерапевтических препаратов, которые назначаются не вместо стероидов, но вместе с ними, обеспечивая синергический эффект инновационной генотерапии и терапии «золотого» стандарта.
Одна из наиболее часто встречающихся тревог родителей мальчиков с МДД/Б— негативное влияние кортикостероидов на и без того хрупкое здоровье ребёнка. Кажется, что, добавив к диагнозу «миодистрофия Дюшенна» многолетний постоянный приём препарата с серьёзными побочными эффектами, родители своими руками расписываются в беспомощности, в неспособности предложить лучшее, более безопасное решение.
Одна из наиболее часто встречающихся тревог родителей мальчиков с МДД/Б— негативное влияние кортикостероидов на и без того хрупкое здоровье ребёнка. Кажется, что, добавив к диагнозу «миодистрофия Дюшенна» многолетний постоянный приём препарата с серьёзными побочными эффектами, родители своими руками расписываются в беспомощности, в неспособности предложить лучшее, более безопасное решение.
Действительно, существующие стероиды (дефлазакорт и преднизолон) имеют достаточно серьёзный список побочных явлений: от гипертонии, диабета и задержки пубертата до остеопороза и катаракты. И если начать ежедневный приём полной дозы стероидов в раннем возрасте — риски могут возрасти. Поэтому родители склонны откладывать начало терапии «золотого стандарта» настолько, насколько возможно. И их можно понять.
Существует способ сочетать контроль рисков с преимуществами от приема стероидов, который основывается на восьми базовых рекомендациях:
- Дефлазакорт более эффективен и безопасен, чем преднизолон.
- Начинать приём стероидов рекомендуется с низкой дозы (например, 3 мг) и двигаться с минимальным шагом (например, повышать дозу на 1,5 мг каждые 2 недели), чтобы правильно и бережно откалибровать дозу, которая хорошо переносится конкретным ребёнком.
- Стероиды необходимо давать с едой.
- Режим приема стероидов в первый год терапии при раннем старте: не обязательно ежедневно, можно через день.
- Ранний старт: с 3-4 лет (в зависимости от состояния ребёнка), но не позднее 6 лет, чтобы стероиды эффективно продлили ребёнку период самостоятельной ходьбы.
- Контролировать уровень витамина D, потому что длительный приём стероидов сам по себе приводит к остеопении и со временем — к остеопорозу, а у пациентов с МДД изначально существует естественный дефицит витамина D.
- Чтобы снизить влияние стероидов на поведение ребёнка, их можно давать на ночь.
- Осознанное и ответственное отношение родителей к питанию ребёнка: здоровая, сбалансированная еда, предупреждающая избыточный вес, гипертонию и диабет.
Режимы приема глюкокортикостероидов:
- ежедневный
- через день
- по выходным
- 10 через 10
Статьи по теме